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西班牙时间-3-1，AccureTherapeutics，一家针对中枢神经系统(CNS)治疗药物的研发型制药公司，宣布完成ACT-01Ⅱ期临床试验首位受试者的入组。该试验旨在确认Accure候选药物ACT-01的安全性和耐受性，并通过光学相干断层扫描(OCT)验证该药物治疗炎症性脱髓鞘疾病(包括急性视神经炎)的初步疗效。试验计划对招募的36名急性视神经炎(AON)患者进行6个月的追踪，以评估ACT-01的安全性和有效性。受试者将在AON发作的10天内被随机分为2组，并进行为期5天、每天1次的ACT-01(N=18)或安慰剂(N=18)静脉注射。同时，根据AON的护理标准，受试者将接受皮质类固醇激素静脉注射作为伴随疗法(患有禁忌症者除外)。ACT-01初步疗效的评估将于受试者AON症状发作的6个月后进行。据悉，多数急性视神经炎患者将在AON发作后的6个月内自然康复，因此，该评估主要用于对比不同组别受试者之间的疾病进展、结构性和功能性变化。同时，通过OCT扫描视网膜神经纤维层(RNFL)和神经节细胞内部丛状层(GCIPL)可知，大多数患者在AON发作后的6个月内，其患眼的视网膜层会变薄，因此，急需一种神经保护药以维持AON发作后视力或视网膜神经纤维的完整性。试验结果预计于年下半年取得。如果顺利，该结果将为Accure在拓展药物的临床试验方面奠定关键基础。
关于急性视神经炎(AON)
视神经炎(opticneuritis)是视神经任何部位发炎的总称，泛指视神经的炎性脱髓鞘、感染、非特异性炎症等疾病。其中，AON是一种视神经的急性炎症性脱髓鞘疾病，患者会出现亚急性单侧视力丧失。每年每10万人中仅有5-10例患者，因此，该疾病被认定为一种罕见病。在Accure的试验中，约有20%的受试者，其AON发作为多发性硬化症(MS)最初表现症状；约有50%的受试者，其AON发作为MS复发的伴随症状。因此，AON和MS的关联性较强。AON患者之间的症状严重程度和恢复情况存在较大差异，目前暂无用于因残留的功能障碍而导致恢复不佳的预测方法。据悉，患者的症状严重程度和首次复发后的恢复情况会影响日后复发的严重程度和恢复。通常，皮质类固醇激素是AON的护理标准，但目前尚无获批的疗法可在AON发作后保留视力或视网膜神经纤维的完整性。
关于ACT-01
ACT-01是由Accure首创，针对多发性硬化症(MS)和急性视神经炎(AON)等疾病的拟肽类改良疗法，针对AON的疗法被FDA和EMA授予孤儿药资格。ACT-01是可注射的脑渗透性小分子，通过减少对AON和高压青光眼动物模型的视神经及视网膜的损害而表现出神经保护活性。此前，Ⅰ期试验已证明单剂量和多剂量的ACT-01对健康人群的安全性和耐受性良好，且具有治疗AON和MS等神经退行性疾病的潜力。ACT-01作用于神经营养因子所在的信号通路，以促进细胞存活以及受损神经元的内源性修复。如，在细胞中，ACT-01激活脑源性神经营养因子(BDNF)和类胰岛素一号生长因子(IGF-1)通路的下游步骤，选择性地结合小部分激酶，以促进转录因子FOXO-3(在中枢神经系统中高度表达)的核转运。该转录因子在人体内(如胃肠、肝、肺、乳腺、卵巢、前列腺、外周血白细胞等)分布广泛，其易位可抑制促凋亡基因的表达，并诱导抗凋亡基因、抗氧化酶和分化通路的表达，以保护良性细胞。
关于AccureTherapeutics
AccureTherapeutics是一家专注于CNS治疗药物开发的临床阶段制药公司，总部位于西班牙。年，Accure获€7.6MnA轮融资，该融资由AltaLifeSciences(一家多阶段风险投资公司，位于西班牙，以突破性的科学发现为基础确定投资项目)领投，CenterforTechnologicalandIndustrialDevelopment(CDTI，西班牙工业技术发展中心，通过贷款和其他财*援助支持公司的研发项目)跟投。Accure的产品管线主要包括三款药物：ACT-01、ACT-02和ACT-03。其中，ACT-01是Accure目前的研发重点，用于治疗AON和MS。ACT-02是Prolyl寡肽酶的脑渗透性、选择性口服抑制剂，该肽酶参与神经递质的分解代谢并调节某些可能影响认知功能和神经变形的蛋白质-蛋白质相互作用(PPI)。ACT-02主要用于治疗帕金森病，目前处于首次人体试验阶段。ACT-03是基质金属蛋白酶的选择性抑制剂，可在细胞外基质水平上调节神经可塑性、减少神经炎症，主要用于治疗某些形式的炎症性癫痫疾病，除此之外，还将进行其他适应症的探索。
图1.AccurePipeline
引用资料[1]PipelineReviewWebsite.
[2]AccureTherapeuticsWebsite.
[3]百度文库.
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