医院Stemcellanddevelopment
赵同涛，梁庆玲，孟晓红，段平，汪芳，李世迎，刘勇，阴正勤
视网膜色素变性（RP）是一种遗传性视网膜变性疾病，尚无有效的治疗方法。
炎症和免疫疾病被认为在RP的发病机理中起重要作用。
具有多种生物功能（例如抗炎和免疫调节）的人脐带间充质干细胞（UCMSC）已应用于各种全身性疾病。我们进行了I/II期临床试验,旨在评估在晚期RP中静脉注射UCMSCs的安全性和有效性。所有32位受试者均静脉注射一剂UCMSC，并接受12个月的随访。
整个随访过程未发生严重的局部或全身不良反应。大多数病人的最佳矫正视力(BCVA)在前三个月得到了改善。随访中在第1、2、3、6、9和12个月最佳矫正视力得到改善和维持的患者的比例分别为96.9%、95.3%、93.8%、95.4%、90.6%、90.6%。大多数患者(81.3%)在12个月中持续保持或改善了视力。
在第3个月，NEIVFQ-25问卷的平均得分有显著提高(P0.05)。
平均视野敏感性与闪光视觉诱发电位差异无统计学意义(P=0.，
P=0.)。我们的结果表明，静脉输注UCMSCs对于晚期RP患者是安全的。
大多数患者可以长期改善或维持其视觉功能。在头三个月中，生活质量得到了显着改善，表明静脉输注UCMSCs可能是晚期RP患者的一种重要治疗方法。
视网膜色素变性（RP）是一种进行性遗传性疾病
眼病的主要特征是
夜盲症和进行性视力下降，估计
全球患病率为1/3,-1/7,。典型的
RP的特征是光感受器和视网膜色素上皮（RPE）退化和丧失，萎缩
视神经损伤和视网膜内侧损伤。
目前，尚无有效的治疗方法可用于
RP。在过去的几十年中，各种治疗策略，例如
作为基因治疗，神经营养因子的使用以及
视觉假体装置，已经被研究用于RP。
但是，通过这些方法的实施，几乎没有治疗效果的报道。近年来，基于adenoviral载体的RPE65基因治疗已证明
Leber先天性黑朦患者的良好耐受性和有效性并已投入商业使用，这是RP治疗的令人鼓舞的进展。
RP的病理机制被认为是
感光细胞的进行性凋亡主要是由于
感光细胞的主要遗传缺陷或继发于
视网膜色素上皮的遗传缺陷。
但是，最近的一些研究报告说，
免疫过程在RP进展中起重要作用，对于RP这是新的治疗领域。
作为一种主要的间充质干细胞，
脐带间充质干细胞（UCMSC）具有
许多有益的特性，例如抗炎，免疫调节，增殖，分化，低免疫原性和神经营养。静脉输液
有文章报道在全身性疾病中应用了UCMSCs使用不同的处理方法，有不同程度的改善
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