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作者：John
导读：Neurophth（纽福斯生物）致力于通过基因疗法的单次治疗，从根本上解决病因并改变患者的生活质量。作为中国首家眼科基因药物研发公司，公司正在以Leber’s遗传性视神经病变（LHON）为突破口，进而在基因疗法领域驶入创业、资本、临床和商业化的快车道。
总部位于中国武汉的Neurophth已获得万美元的C轮融资，资金来自于其总部和亚太地区。这笔资金将用于推进该公司针对Leber遗传性视神经病变(LHON)先导基因计划，LHON是一种会导致突然失明的疾病。
该先导候选药物NR成为国内首个获得IND批准的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，目标靶向ND4基因突变导致LHON疾病。6月，该公司宣布完成首例患者入组给药。其中，C轮融资由CMG-SDIC资本和红杉资本（中国红杉资本）领投，新进投资者包括阳光保险和招商银行国际资本。
“我们非常高兴能有中国及中国区以外的主要投资者愿意去支持公司的使命及愿景，”Neurophth董事长兼创始人李斌表示，“此次C轮融资进一步验证了我们的AAV技术和内部cGMP生产平台和促进我们为患有遗传疾病的患者带来改变生活的基因疗法的能力”。
Neurophth自年成立以来一直致力于眼科疾病的研究，利用其AAV技术平台已经开发了13个候选药物，涵盖ND1-、ND4介导的LHON、常染色体显性遗传视神经萎缩、青光眼、糖尿病视网膜病变和其他未披露的适应症。
“Neurophth今年取得了令人欣慰的成果，公司核心产品NR进入了国内注册性临床试验阶段，“Neurophth首席执行官陆英明博士表示，”对于Neurophth来说，这也是一个激动人心的时刻，因为它有其他很有前景的项目，包括ND1介导的莱伯遗传性视神经病变的基因治疗在中国已进入临床，以及青光眼和糖尿病视网膜病变的基因治疗也将很快进入临床前阶段。”
陆英明博士同时暗示道，与其他公司的潜在合作也在推进中，这可能有助于成为Neurophth在中国区以外的眼科疾病的授权许可的候选人。
最新一轮融资是Neurophth今年的第二轮融资，仅次于2月份的B轮融资，融资金额超过万美元。该轮融资由中国投资者国方资本和InnoVisionCapital共同领投。
9月，公司在苏州生物医药产业园（BioBay）开设了cGMP生产工厂。平方米的设施包括两个原料药生产基地、一个细胞库、一个质量控制实验室和一个技术转化实验室。随着该工厂的推出，Neurophth减少了对其产品的外包开发和制造的依赖。
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