在白血病的众多类型中，急性髓细胞白血病中有一类目前已被公认为可完全治愈，也是一个不用骨髓移植就可能达到治愈的类型——急性早幼粒细胞白血病（APL/M3）。
急性白血病独特亚型，APL是怎么发生的？
此类型白血病以t（15;17）染色体易位为特征，约95%-99%的APL病例发生这种易位。t（15;17）染色体易位产生一种由位于17号染色体（17q21）的维甲酸受体α（RARα）与位于15号染色体（15q22）的早幼粒细胞性白血病基因（PML）融合而成的嵌合基因PML/RARα，该基因的表达产物PML/RARα融合蛋白可使粒系分化阻滞在早期阶段，从而导致骨髓中的异常早幼粒细胞无限制增殖，最终导致APL的发生。
因此PML/RARα融合基因是导致APL的分子基础。
想要治愈APL，围绕两个要点！
因为APL细胞能够产生并释放肿瘤促凝物质，因此APL在初次诊断的时候，大多数病人会合并严重的出凝血障碍。有高达15-20%的病人会因此而死亡，并且这种出血倾向会因化疗而加重并导致死亡。因此使得化疗对于APL的缓解率大大下降至60％左右。
如果能够消除“PML/RARα融合基因”并且“能够缓解严重的出凝血障碍”——那么APL的治疗就有望达到理想的效果！
APL——不用移植就能治愈！
近十余年，由于全反式维甲酸和三氧化二砷的发现和应用，采用双诱导治疗能够使APL的初期诱导缓解率达到90％以上，并大大减少了因出血而导致的死亡。在药物双诱导治疗之后，给予短程化疗，然后结合以维甲酸、三氧化二砷为主的药物进行维持治疗，可以使APL病人在1-3年左右的时间即可以结束治疗，同时病人的临床治愈率可高达90％以上。
由于染色体异位及由此而产生的PML/RARα融合基因是APL的发病基础，因此一般会根据染色体核型分析、融合基因来诊断APL。在双诱导治疗前后，规律检测及监测融合基因的变化，这样大多数患者在治疗2年左右的时候逐步开展停药，并且在此阶段做好预防复发的治疗措施，时间在半年左右，之后调研统计有90％以上的患者在停药后未见复发。西医方面停药的依据是PML/RARα融合基因的消失。
『注』
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